Marina, de 1 ano e 10 meses, vai receber aplicação de medicamento mais caro do mundo na manha desta segunda (28); Maria Lúcia, de 1 ano e 4 meses, está internada no mesmo hospital em Curitiba e deve passar por procedimento nesta terça-feira (29)
Fernanda Bassette
Maria Lucia e Marina (à dir) vão receber nas próximas horas remédio pago por governo brasileiro Foto: Reprodução
Duas bebês de Brasília (DF) diagnosticadas com AME (Atrofia Muscular Espinhal) serão as primeiras crianças brasileiras a receberem o medicamento mais caro do mundo no Brasil com repasses do governo federal, que depositou integralmente o valor do remédio cumprindo ordem judicial – ao todo, R$ 24 milhões. Marina Macedo Lima Ciminelli, de 1 ano e 10 meses, receberá o Zolgensma nesta segunda-feira (28) e Maria Lúcia Salazar Luiz Pereira, de 1 ano e 4 meses, na terça-feira (29), no Hospital Pequeno Príncipe, em Curitiba (PR).
Marina viajou de Brasília para Curitiba em uma UTI aérea na quarta-feira (23) para fazer os últimos exames e esperar a chegada do medicamento no Brasil. Maria Lúcia também viajou em uma UTI aérea e chegou na cidade no sábado (26). A compra e a importação do Zolgensma para as duas crianças foram articuladas de maneira conjunta. As duas caixas com o medicamento saíram dos Estados Unidos no dia 23, viajaram no mesmo avião e desembarcaram no Aeroporto Internacional de Guarulhos no sábado. Após os desembaraços aduaneiros e fazendários, seguiram escoltadas para Curitiba.
Os pais de Marina celebraram vitória na Justiça que garantiu compra de remédio de R$ 12 milhões Foto: Reprodução
Na semana passada, o governo depositou em uma conta judicial R$ 8,39 milhões destinados para a compra do Zolgensma para o bebê Arthur Belo, de 1 ano e 10 meses. No caso dele, a família conseguiu o restante do valor com doações na internet. Ainda não foi definida a data para a aplicação do remédio.
A AME é uma doença genética rara, neurodegenerativa que provoca atrofia progressiva dos músculos e pode levar à morte antes dos dois anos de idade. Ao contrário da maioria das famílias que têm os filhos diagnosticados com a doença, os pais de Marina e Maria Lúcia não quiseram fazer campanha de arrecadação do valor nas redes sociais e decidiram recorrer à Justiça Federal em busca da terapia gênica inédita. “Abrir campanha significaria expor a minha filha diariamente nas redes sociais e ser julgada o tempo todo. Eu não tinha tempo para isso, precisava cuidar dela. Por isso confiei na Justiça desde o começo”, afirmou a servidora federal Deilla Macedo Lima, 42, mãe de Marina.
Maria Lúcia é filha do defensor público e ex-deputado federal Valtenir Luiz Pereira, de 48 anos. Mais reservados, os pais também optaram por buscar o remédio pela via judicial e não quiseram falar sobre o assunto até conseguirem o medicamento. “Nós sabíamos que muitos pais faziam vaquinhas eletrônicas para tentar arrecadar o valor do remédio. Mas o impacto emocional do diagnóstico dessa doença já é tão forte que a gente não ia ter condições de fazer campanha”, contou Pereira.
Caixas do Zolgensma chegaram no sábado (26) no aeroporto de Guarulhos e seguiram para Curitiba Foto: Reprodução
O PRIMEIRO DIAGNÓSTICO
Marina começou a apresentar os primeiros sintomas da doença com 30 dias de vida: hipotonia e perda dos movimentos de braços e pernas. Após uma série de exames e visitas a vários médicos, foi diagnosticada com AME aos dois meses de idade, em janeiro de 2019. Naquela época, o Zolgensma ainda estava em fase de testes e a única terapia disponível era o Spinraza, da Biogen, uma medicação também de alto custo, mas que tem que ser usada pela criança pelo resto da vida.
“Meu marido passou mal quando a médica deu o diagnóstico. Eu não sei de onde tirei forças, mas só conseguia pensar: vou atrás desse remédio [Spinraza]”, contou Deilla. Naquele momento, a família de Marina entrou na Justiça contra o plano de saúde da filha para conseguir o Spinraza. A bebê recebeu a primeira dose aos três meses de idade.
Deilla viu melhoras na saúde da filha, mas não conseguiu evitar que a doença progredisse. Mesmo recebendo o Spinraza desde muito novinha, Marina ainda tem os sinais clássicos da AME: ela não anda, depende de ventilação artificial não invasiva e não consegue sequer engolir sozinha, por isso se alimenta por meio de uma gastrostomia (uma sonda que leva o alimento direto para o estômago). Por isso, ao saber da aprovação do Zolgensma nos Estados Unidos, a mãe não hesitou em recorrer à Justiça em busca da droga.
Deilla diz ter consciência de que o Zolgensma não vai curar sua filha, mas espera que a criança consiga evoluir numa proporção que seria impossível sem o remédio. “É claro que eu espero um milagre. Mas mesmo que ela nunca consiga andar, se um dia ela conseguir deglutir sozinha e respirar sem ajuda de aparelho, já estarei completamente realizada”, afirmou a mãe. “Conseguir respirar é muito mais essencial do que conseguir andar.”
Maria Lúcia está com procedimento agendado para receber remédio contra atrofia muscular espinhal Foto: Reprodução
OS SINTOMAS DA DOENÇA
A bebê Maria Lúcia começou a ter os primeiros sinais – corpinho muito mole – aos quatro meses de vida. Ao procurarem o pediatra, os pais chegaram a ouvir que eram “pais nutella”, que protegiam demais a criança e que não havia nada de errado com ela. Mas os sintomas foram progredindo, vários exames realizados, até que o diagnóstico de AME chegou quando ela estava com cinco meses, em novembro do ano passado. Naquele período, o Spinraza já era distribuído pelo SUS e a bebê começou a receber o remédio imediatamente.
Segundo Pereira, Maria Lúcia começou a apresentar alguma melhora a partir da segunda dose do Spinraza, mas também houve a progressão da doença. Assim como Marina, a bebê não anda, se alimenta por sonda no estômago, usa ventilador mecânico e depende de assistência 24 horas. Pesquisando sobre a doença da filha, o ex-deputado descobriu o Zolgensma. “Coincidentemente Maria Lúcia nasceu exatamente no dia que o Zolgensma foi aprovado pela FDA [agência americana semelhante à Anvisa, responsável pela aprovação de medicamentos].”
O ex-deputado entrou com a ação judicial em dezembro do ano passado e a primeira liminar saiu em maio desse ano. Assim como no caso de Marina, a União recorreu às instâncias superiores inúmeras vezes – os processos chegaram até o Supremo Tribunal Federal. Depois de inúmeros recursos, o governo federal depositou o dinheiro integralmente nos dois casos no início de setembro e agora as duas crianças receberão o medicamento promissor juntas.
“Eu sinceramente espero que após receber o Zolgensma Maria Lúcia consiga alcançar um desenvolvimento motor igual à qualquer criança da sua idade. Eu tenho muita fé de que esse remédio vai ser capaz de mudar a vida da minha filha, que vai permitir que ela se recupere e tenha uma vida muito próxima do normal”, afirmou Pereira.
Além das decisões judiciais para Marina e Maria Lúcia, o governo federal cumpriu recentemente duas ordens da Justiça para complementar o valor do Zolgensma para outras duas famílias: a de Arthur Belo, de 1 ano e 10 meses e a de Emilly Tolosa, de 2 anos. Nesses casos, a União depositou parte dos valores em contas judiciais e a outra parte as crianças arrecadaram em campanhas na internet, mas o medicamento ainda não foi comprado.
COMO AGE O REMÉDIO
O remédio de custo milionário é desenvolvido pela Avexis (que foi adquirida no ano passado pelo laboratório Novartis) e custa U$ 2,125 milhões (o equivalente a R$ 12 milhões). Trata-se da primeira terapia gênica do mundo indicada para o tratamento da AME. Os pacientes com a doença nascem sem o gene SMN1, responsável pela produção de uma proteína que alimenta os neurônios motores, que enviam os impulsos elétricos do cérebro para os músculos.
Sem essa proteína, ocorre a perda progressiva da função muscular e as consequentes atrofia e paralisação dos músculos, afetando a respiração, a deglutição, a fala e a capacidade de andar. O ineditismo do medicamento, que é aplicado em uma única infusão venosa, é que ele fornece ao paciente uma cópia sintética do gene SMN1, fazendo com que o corpo da criança passe a produzir essa proteína.
O SUS fornece o tratamento com uma outra medicação, chamada Spinraza, da Biogen, que também é um medicamento de alto custo. A diferença é que ele é uma terapia de uso contínuo e não dose única, é ministrado por meio da aplicação de seis doses no primeiro ano e três doses por ano pelo resto da vida do paciente ao custo aproximado de R$ 145 mil reais cada dose. E não é uma terapia genética – ele atua no gene SMN2, fazendo com que ele aumente a produção da proteína responsável por alimentar os neurônios motores.
Outra bebê, Marina Moraes de Souza Roda, hoje com dois anos, foi a primeira bebê brasileira a receber o Zolgensma em um hospital no Brasil no início de agosto. Mas no caso de Marina, os R$ 12 milhões foram arrecadados durante dez meses por meio de uma campanha nas redes sociais. Além dela, pelo menos outras 24 crianças estão em busca da medicação com ajuda da internet.
Veja o caso de Keven Arthur de Araripina, que também sofria de AME
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Blog do Paixão